La gestión de la innovación debe basarse en datos y en obtener los mejores resultados de forma más eficiente

El diagnóstico, el acceso a la innovación, la adquisición de la innovación y la atención al paciente son los principales retos que desde la Gestión Sanitaria se deben atender en la gestión de las enfermedades raras

• Si bien el tratamiento farmacológico es una partida muy importante en la gestión de las enfermedades raras, no tratar o tratar con terapias menos innovadoras puede asociarse con costes asistenciales importantes relacionados, por ejemplo, con largos tiempos de hospitalización.

• Asignar un valor a los tratamientos en función del valor terapéutico que aporta, más allá del coste de la investigación y de desarrollo, impulsar modelos de contratación específicos, crear un registro de pacientes en a nivel europeo, donde se incorporen datos no solo de utilización y resultados terapéuticos sino también de costes y eficiencia, y la centralización de compras por grupos de hospitales y/o por especialidades, son algunas de las iniciativas que se plantean en el marco del acceso a estas nuevas terapias y su financiación.

Madrid, 8 de abril de 2021.- Entre el 6 y el 8% de la población mundial, es decir, más de 3 millones de españoles, padecen alguna enfermedad rara, según la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). En el caso de la Leucemia Mieloblástica Aguda, enfermedad cancerosa de la sangre caracterizada por una producción exagerada e incontrolada de mielocitos, se estima que la padecen 3,5 personas por 100.00 habitantes/ año.

Si bien en los últimos años el avance en el tratamiento de este tipo de enfermedades ha sido muy importante, la atención sanitaria a estos pacientes continúa teniendo grandes retos que resolver. En palabras de Domingo del Cacho, presidente de la Agrupación Territorial de la Sociedad Española de Directivos de la Salud (SEDISA) en Madrid y director gerente del Hospital Universitario Severo Ochoa, “el diagnóstico, el acceso a la innovación, la adquisición de la innovación y la atención al paciente son los principales retos que desde la Gestión Sanitaria se deben atender en la gestión de las enfermedades raras”. Precisamente, son los temas en torno a los que se ha debatido durante el Encuentro Digital Innovación en la Gestión del Paciente Oncohematológico para Gerentes y Farmacéuticos de Hospital de Madrid, organizado por la Agrupación Territorial de SEDISA en Madrid, con la colaboración de Astellas. “El objetivo ha sido buscar iniciativas basadas en la innovación que resultan imprescindibles para alcanzar los mejores resultados en salud y buscar soluciones prácticas que favorezcan la eficiencia de los hospitales y encontrar las fórmulas innovadoras adecuadas para alcanzar la mejor atención a los pacientes”, explica Domingo del Cacho.

A este respecto, sobre la innovación, según José Soto, presidente de SEDISA y director gerente del Hospital Clínico San Carlos, “la gestión debe basarse en datos y en obtener los mejores resultados de forma más eficiente. Y es que la innovación no significa solo la incorporación de nuevas terapias y nuevas tecnologías, sino el pensar de otra forma”. A modo de ejemplo, el presidente de SEDISA explica: “Debemos pensar en la incorporación de nuevas terapias para mejorar la salud de los pacientes, pero no podemos olvidar que debemos buscar soluciones para hacer frente al coste de éstas. Y en ello influye toda la cadena de valor, desde la investigación previa y la fabricación hasta la distribución, el almacenamiento, la indicación terapéutica, el control del seguimiento y la unidad de medida de resultado de salud conseguido”.

Diagnóstico, acceso a la innovación, adquisición de la innovación y atención al paciente

Se estima que, en la actualidad, existen unas 6.000 enfermedades raras o minoritarias diferentes, muchas de ellas con un comienzo precoz en la vida del paciente -aunque existen otras que aparecen en edades más avanzadas- y perspectiva crónica, que suele generar problemas de múltiple índole: motores, sensoriales, de afectación neurológica, etcétera. “Esto genera una problemática heterogénea, con consecuencias que no afectan al paciente únicamente, sino que también pueden afectar a su propia familia. Y esto, aparte del soporte sanitario, hace entrar en juego al contexto social, de manera muy relevante”, explica José Manuel Martínez Sesmero, jefe de Farmacia Hospitalaria del Hospital Clínico San Carlos.

Según FEDER, un paciente con enfermedad rara, puede esperar una media de unos 4 años hasta obtener un diagnóstico adecuado, mientras que casi un quinto de los casos puede incurrir en diez o más años hasta llegar a dicho diagnóstico, lo que, en palabras de Martínez Sesmero, “implica que durante ese tiempo el apoyo y el tratamiento van a ser escasos o, al menos, inadecuados, así como que la enfermedad se agrave”. Respecto al tratamiento, el jefe de Farmacia Hospitalaria del Hospital Clínico San Carlos afirma que “la investigación en este ámbito ha mejorado mucho, de forma que cada vez tenemos más tratamientos destinados a este perfil de paciente. En el caso de la Leucemia Mieloblástica Aguda, en los últimos años se han desarrollado nuevas moléculas que actúan contra dianas específicas. Así, la investigación genómica de esta patología ha demostrado que varios genes pueden mutar de forma recurrente; esto nos va a generar distintas clasificaciones genómicas, biomarcadores también predictivos y, por lo tanto, también las dianas terapéuticas”.

Si bien el tratamiento farmacológico es una partida muy importante en la gestión de las enfermedades raras, según Martínez Sesmero, “no tratar o tratar con terapias menos innovadoras pueden asociarse con costes asistenciales importantes relacionados, por ejemplo, con largos tiempos de hospitalización. Es fundamental, por tanto, llevar a cabo evaluaciones económicas, no solo de los medicamentos, sino de la asistencia sanitaria global”. Asignar un valor a los tratamientos en función del valor terapéutico que aporta, más allá del coste de la investigación y de desarrollo, impulsar modelos de contratación específicos, crear un registro de pacientes en a nivel europeo, donde se incorporen datos no solo de utilización y resultados terapéuticos sino también de costes y eficiencia, y centralización de compras por grupos de hospitales y/o por especialidades, son algunas de las iniciativas que se han planteado en el marco del acceso a estas nuevas terapias y su financiación.

Por último, respecto a la atención a los pacientes, los participantes en el encuentro han puesto de manifiesto la necesidad de tener en cuenta las necesidades concretas de cada paciente, personalizando la asistencia, acercar el hospital al domicilio e incorporar a los pacientes en la toma de decisiones.

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