·        La ausencia de diagnóstico es uno de los grandes retos en el abordaje de las enfermedades raras, ya que la dificultad de acceso a la información, la localización de los profesionales y el desconocimiento genera en un 31% de los casos un agravamiento de la enfermedad.

·      Las nuevas tecnologías se presentando como un gran facilitador en el abordaje de las enfermedades raras y en las enfermedades de alto impacto.

·      El empoderamiento del paciente es necesario para enfrentar los retos de las enfermedades de alto impacto. Nos permitirá garantizar el autocuidado de los pacientes y mejorar su adherencia al tratamiento.

Valencia, 24 de mayo de 2024.- “El abordaje de las enfermedades raras pasa por abordar sus dos grandes retos: el retraso en el diagnostico y el acceso en tiempo y de forma equitativa a los tratamientos. En nuestro país el tiempo para acceder al diagnóstico es superior a cuatro años, llegando en un 20% a tener que esperar más de una década”, destaca José Luis Poveda Andrés, Gerente del Hospital Universitario La Fe de Valencia, durante las XIII Jornadas Nacionales de la Sociedad Española de Directivos de la Salud (SEDISA). “Las causas de esta ausencia de diagnóstico atienden a múltiples razones, entre ellas, el desconocimiento que rodean a las patologías, la dificultad de acceso a la información necesaria y la localización de profesionales. Esto genera en el 31% de los casos un agravamiento de la enfermedad que podría haberse evitar”. En cuanto a la problemática que surge en relación al tratamiento, según informa la Federación Española de Enfermedades Raras, el 42,68% de las personas con enfermedades raras no tienen tratamiento o, si lo tienen, no es el adecuado. “Además, hay una escasa disponibilidad de medicamentos efectivos dados los condicionantes que tiene el desarrollo de nuevas moléculas para enfermedades con bajo número de pacientes”.

Abordar estas cuestiones es de suma importancia, “la propia Unión Europea ha desarrollado un plan para que se puedan compartir datos con otros países. En este mismo sentido, en la nueva Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud se identifican cuatro necesidades: disponer de un buen sistema de información, reforzar la importancia de la prevención primaria, y mejorar la atención sanitaria”. En cuanto al acceso al tratamiento, José Luis Poveda, destaca que “se debe adoptar un nuevo modelo de acceso. Debería ser un modelo más flexible para buscar las garantías necesarias con su uso, es necesario innovar en la metodología de la evaluación dentro del proceso de la toma de decisiones, la autorización debería estar vinculada a la evaluación de resultados para modular los criterios de uso y financiación al incorporar evidencias, deben existir sistemas de pago innovadores que contemplen tarifas por patología, techos de gasto o pago por resultados. Además, deberíamos asegurar una financiación centralizada de los nuevos medicamentos huérfanos”.

La tecnología es un facilitador para el avance en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras. “Gracias al desarrollo de nuevas tecnologías como el marchine learning o el Deep learning se están consiguiendo grandes avances en este ámbito”.

Esta mejora también debe hacerse efectiva para las enfermedades de alto impacto, aquellas conllevan un gran decremento en la calidad de vida. Alejandro Lendínez Mesa, Presidente de la Sociedad Española de Enfermería Neurológica y responsable de unidad de innovación y proyectos del Hospital Universitario 12 de Octubre, apunta que “es necesaria desarrollar un modelo de gestión basado en valor que permita maximizar el valor para los pacientes, sus familias y el sistema de salud mediante la optimización de resultados y la eficiencia en el uso de recursos”.

Implementar este tipo de modelo de gestión basado en valor en enfermedad presenta diferentes desafíos. Tal y como apunta Alejandro Lendínez “la resistencia al cambio por parte del personal, que está acostumbrado los modelos tradicionales y la inercia institucional. Por otro lado, la calidad y la disponibilidad de los datos es una barrera ya que se requiere de datos precisos y completos sobre los resultados de salud, costes y procesos de atención”. Además, estos sistemas de información deben encontrarse integrados. Las siguientes barreras aparecen con la gestión de las personas y es que “el personal necesita la capacitación específica en prácticas basadas en la evidencia, análisis de datos y gestión de calidad. Los equipos deben ser multidisciplinares, lo que permite fomenta la colaboración efectiva entre diferentes especialidades y niveles de atención”. El paciente juega un papel clave, “su participación activa es muy relevante, debemos involucrar a los pacientes en su propio cuidado y en la toma de decisiones. Además, debemos promover su adherencia al tratamiento”.  Las políticas deben estar alineadas con los principios de n modelo basado en valor y es que “medir y evaluar el impacto del modelo basado en valor sobre los resultados y costes puede ser complejo, pero hay que requerir metodologías avanzadas de análisis con el objetivo de conseguir una mejora continua”.

“Todos estos desafíos requieren un enfoque estratégico y coordinado para ser superados, con un compromiso firme de todas las partes interesadas en el sistema de salud para lograr una transición exitosa hacia un modelo de gestión basado en valor. Sin duda este camino no es fácil, pero si posible”, destaca Presidente de la Sociedad Española de Enfermería Neurológica. El de medir los resultados en el contexto de la gestión basada en valor, es uno de los principales y es que “se deben desarrollar e implementar indicadores de resultados, definir métricas que nos permitan recoger la información, trabajar en la cultura de los PREMS y los PROMS”. El beneficio que plantea la tecnología debe ser empleado. “Debemos desarrollar análisis predictivos que nos permitan identificar patrones y predecir condiciones”. 

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